米国食品医薬品局(FDA)は2019年5月,スイスの製薬会社ノバルティスファーマの子会社AveXis社が開発した脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」を承認した.十数人を対象とした臨床試験ではきわめて良好な成果が確認され,特に生後の早い時期にゾルゲンスマを投与された患者では,健常な子どもと変わらない発達を示した.1回の経静脈投与で治療が完結する一方,その費用は212.5万ドル(約2億3,000万円)ときわめて高額である.日本でも2020年2月26日に開催された厚生労働省の審議会でゾルゲンスマの製造販売が承認された.…
平井宏和(群馬大学未来先端研究機構・ウイルスベクター開発研究センター/大学院医学系研究科・脳神経再生医学分野)
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第2地帯(オセアニア、中近東、北米、中米) | +2360円 | ||
第2地帯(ヨーロッパ) | +2600円 | ||
第3地帯(アフリカ、南米) | +3080円 |
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