標的分子とは異なる分子に作用することで生じる毒性のこと．核酸医薬品のオフターゲット毒性は，大別して標的外RNAとの相互作用による，いわゆるオフターゲット効果による毒性（狭義のオフターゲット毒性）と，タンパク質をはじめとする生体分子との相互作用に起因する広義のオフターゲット毒性に分類されて議論される．（実験医学増刊3917より）

核酸医薬　本領を発揮する創薬モダリティ

新たな作用機序を生む核酸のサイエンスから、新薬・ワクチン承認をもたらした核酸修飾・DDS技術、難治性疾患治療への挑戦まで

横田隆徳／編