2012年のFDASIA（FDA Safety and Innovation Act）の一部として制定された．重篤もしくは致命的な疾患の治療のため，単剤あるいは他剤との併用で行われた予備的な臨床結果が，少なくとも1つの臨床的に重要なエンドポイントにおいて，既存の治療を超える改善が示された場合，その薬の開発や審査を促進することを目的としている．パルボシクリブは2013年4月10日にbreakthrough therapyに指定されたと発表され，2015年2月に迅速承認された．（実験医学増刊3312より）

自己免疫疾患―新たな発症メカニズムと治療戦略

PD-1、Treg、腸内細菌などが制御する自己寛容システムとその破綻の全貌

坂口志文／編