RNA（リボ核酸）結合タンパク質の一種である．RNA結合タンパク質は，RNAに結合してその機能や局在を調節するタンパク質であり，TDP-43は細胞核内の遺伝子からのmRNAの生成やスプライシング，成熟したmRNAの細胞質への輸送など，RNAの代謝にかかわる機能をもっていることが知られている．FTLDの特定のタイプで，TDP-43が細胞質内に凝集体を形成する．（実験医学増刊4112より）

いま新薬で加速する神経変性疾患研究

異常タンパク質の構造、凝集のしくみから根本治療の真の標的に迫る

小野賢二郎／編