核酸医薬とは化学合成されたDNAやRNAといった天然および人工核酸からなる医薬品で,さまざまな種類がある.主な種類と特徴を表1にまとめた(それぞれの特徴の詳細は後述).典型的な核酸医薬は12〜30塩基の核酸からなる鎖状の構造をもち,RNAの制御を主体として,メッセンジャーRNA(mRNA)からタンパク質への翻訳の阻害による遺伝子発現の制御,RNAのスプライシングの制御,非コード機能性RNAの制御,またはタンパク質の生体反応の制御といった作用を有する.核酸医薬は広義では遺伝子治療の1つとの考え方もあるが,一般には遺伝子治療はベクターによって生体の細胞の核内にDNAを導入することでRNAやタンパク質を発現させる治療方法を意味するため,区別されることが多い.…
横田隆徳(東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科脳神経病態学分野脳神経内科)
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基盤技術の発展により,近年新薬承認がつづく核酸医薬.その迅速な新薬開発を可能にする作用機序から,薬物を標的分子へ安定して届ける核酸修飾と薬物輸送技術,注目集まる新たな治療薬開発の最先端まで解説します.
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