いま、本格化する　遺伝子治療

序【小澤敬也】

概論　遺伝子治療の本格的幕開け─その概念・歴史・最新動向【小澤敬也】

第1章　遺伝子治療の基盤技術

1．AAVベクターおよびAAVベクター遺伝子治療の概要【足立　圭，中井浩之】

2．レンチウイルスベクター【島田　隆】

3．ゲノム編集による遺伝子治療の現状と問題点【永本紗也佳，鐘ヶ江裕美】

第2章　造血幹細胞遺伝子治療

1．原発性免疫不全症に対する造血幹細胞遺伝子治療【内山　徹】

2．ライソゾーム蓄積症の造血幹細胞を標的とした遺伝子治療法の進歩【大橋十也】

3．造血幹細胞遺伝子治療の課題と展望【小野寺雅史】

第3章　AAVベクター遺伝子治療

Ⅰ．局所投与による方法

1．脳をターゲットとした遺伝子治療【山形崇倫】

2．網膜変性疾患に関する遺伝子治療【渡辺すみ子】

Ⅱ．静脈注射による方法

3．血友病に対する遺伝子治療【大森　司】

4．脊髄性筋萎縮症や筋ジストロフィーに対する遺伝子治療【喜納（早下）裕美，岡田尚巳，武田伸一】

Ⅲ．AAVベクター遺伝子治療の課題と展望

5．AAVベクターの大量製造法と精製法【岡田尚巳】

6．AAVに対する中和抗体の問題と対策【水上浩明】

7．AAVベクターのカプシド改変─対象疾患拡大に向けて【村松慎一】

第4章　遺伝子改変T細胞療法

Ⅰ．遺伝子改変T細胞療法の現状

1．造血器腫瘍に対するCAR-T細胞療法【大嶺　謙】

2．固形がんに対するTCR-T細胞療法【影山愼一】

3．ゲノム編集技術の応用─ユニバーサルCAR-T，免疫チェックポイント阻害など【池田裕明】

Ⅱ．遺伝子改変T細胞療法の課題と展望

4．CARの構築と改良─長期的有効性を高める戦略【大橋要太，平野直人】

5．固形がんに対する新たな複合免疫療法の考え方【藤原　弘】

第5章　その他の遺伝子治療関連ストラテジー

Ⅰ．腫瘍溶解性ウイルス療法

1．食道がんに対する放射線併用遺伝子組換えウイルス療法【藤原俊義，田澤　大，田邊俊介，白川靖博】

2．がんに対するウイルス治療の現状【谷　憲三朗】

3．メラノーマおよび膵がんに対するHSV-1自然変異株C-REV【田中舞紀】

Ⅱ．プラスミドDNA筋注法

4．プラスミドDNA筋注による重症虚血下肢に対する遺伝子治療─日本初の遺伝子治療薬コラテジェンの誕生【森下竜一】

第6章　規制・知財・医療経済的視点

1．日本における遺伝子治療の規制【内田恵理子】

2．ゲノム編集遺伝子治療のPoints-to-Consider【山口照英】

3．遺伝子治療の商業化に向けた知財の視点【白形由美子，逢坂　敦】

4．高額医療に対する医療経済的視点【池田俊也】

第7章　最近のトピックス

1．遺伝子ノックアウトを利用したゲノム編集治療─HIV感染症やサラセミアの場合【三谷幸之介】

2．造血幹細胞のゲノム編集治療に向けた基盤技術開発【花園　豊】

3．AAVベクターを用いたin vivoゲノム編集治療【平本貴史，大森　司】

4．がん特異的抗原の探索とCAR-T細胞療法への応用【保仙直毅】

5．非ウイルス遺伝子改変法によるCAR-T細胞療法の開発と臨床応用【柳生茂希，中沢洋三】

6．がん特異的なネオアンチゲンを標的としたTCR-T細胞療法【花田賢一】

7．iPS細胞技術を用いる若返りT細胞療法の開発─実臨床に向けた開発戦略【安藤美樹，中内啓光】

索引