部位特異的ヌクレアーゼを利用してゲノム上の任意の標的遺伝子を改変する技術．ZFN，TALEN，CRISPR-Cas9を中心に開発が進んできた．特定遺伝子のノックアウト，ノックインが高効率で可能．課題としてオフターゲット効果や腫瘍化の懸念がある．（実験医学増刊3817より）

新規の創薬モダリティ　細胞医薬

細胞を薬として使う、新たな時代の基礎研究と治療法開発

河本　宏，辻　真博／編