ジストロフィンタンパク質
じすとろふぃんたんぱくしつ
ジストロフィンタンパク質は，ロッド（棒）状の構造を有している．N末端やC末端には機能発現に重要なドメインが集中しているが，中央部分のくり返し領域は多少短くなっても問題ない．out-of-frame変異を有する重篤なDMD患者において，アンチセンス核酸によりエキソンスキップを誘発し，in-frameへと修正することが効果的である．（実験医学2019年1月号より）
アンチセンス核酸医薬の開発動向ー作用メカニズムから分子設計戦略まで実験医学2019年1月号解説は発行当時の掲載内容に基づくものです
本コンテンツは，2018年まで更新されていた同名コンテンツを元に，新規追加・再編集したものです
