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【スマホで読める実験医学】精密高分子設計を基盤としたウイルスを用いないゲノム編集治療
550円
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精密高分子設計を基盤としたウイルスを用いないゲノム編集治療
Therapeutic genome editing using the non-viral method based on fine-tuned polymer design
Lee K, et al：Nat Biomed Eng, 1：889–901, 2017
Satoshi Uchida1）2）/Kazunori Kataoka2）3）：Graduate School of Engineering, the University of Tokyo1）/Innovation Center of NanoMedicine（iCONM），Kawasaki Institute of Industrial Promotion2）/Policy Alternatives Research Institute, The University of Tokyo3）（東京大学大学院工学研究科1）/川崎市産業振興財団ナノ医療イノベーションセンター（iCONM）2）/東京大学政策ビジョン研究センター3））
10.18958/5557-00003-0001487-00
従来，治療を目的としたゲノム編集では，ウイルス性ベクターを用いた酵素遺伝子の導入が行われてきたが，ベクターに起因するさまざまな問題があった．これに対して，今回，Cas9タンパク質/sgRNA/ドナーDNA複合体の生体への導入により筋ジストロフィー治療に成功したほか，mRNAを用いた生体内ゲノム編集に道筋をつけるなど，ウイルスを用いないゲノム編集治療法を開発した．
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