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【スマホで読める実験医学】アンチセンス核酸医薬の開発動向：作用メカニズムから分子設計戦略まで
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アンチセンス核酸医薬の開発動向：作用メカニズムから分子設計戦略まで
Trends in the development of antisense oligonucleotide therapeutics: Mechanism-of-action and molecular design
Takao Yamaguchi/Satoshi Obika：Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Osaka University（大阪大学大学院薬学研究科）
10.18958/6283-00001-0001339-00
次なる創薬モダリティとして核酸医薬（アンチセンス核酸，siRNA，アプタマーなど）に大きな注目が集まっている．なかでも，古くから着目され，承認数と臨床試験数において先行しているアンチセンス核酸は，核酸医薬開発の中心的なプラットフォームとして着実に成長を遂げており，今後さらに研究開発が加速していくものと思われる．本稿では，アンチセンス核酸の代表的な作用メカニズムについて概説するとともに，近年立て続けに承認を受けた4つのアンチセンス核酸について分子設計戦略を説明する．また，われわれが開発に取り組んでいる架橋型人工核酸の研究成果についても紹介する．
核酸医薬，アンチセンス，分子設計，化学修飾，人工核酸
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