酵素補充療法

遺伝性疾患などで，生まれつき欠けている酵素（タンパク質）を治療薬として投与（通常全身投与）する治療法である．ゴーシェ病，ファブリー病，ポンペ病，ムコ多糖症などのライソゾーム病が主な適応である．有力な治療法として確立しているが，定期的な点滴投与が必要のため患者負担が大きく，また免疫反応，投与される酵素に対する中和抗体生成により治療効果が減少するなどの問題が残る．（実験医学2022年3月号より）