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【スマホで読める実験医学】ゲノム編集技術のオーバービューおよび医療応用をめぐる国内外の動向
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ゲノム編集技術のオーバービューおよび医療応用をめぐる国内外の動向
An overview of genome editing technologies and trends in medical applications
Tomoji Mashimo：Division of Animal Genetics, Laboratory Animal Research Center, Institute of Medical Science, The University of Tokyo（東京大学医科学研究所実験動物研究施設先進動物ゲノム研究分野）
10.18958/7431-00001-0001380-00
本稿では，はじめにZFN，TALEN，CRISPRといったゲノム編集技術の歴史と現状について，基本原理と応用範囲を概説する．新しいCRISPR技術，塩基置換編集やプライム編集，エピゲノム編集といった新しいゲノム編集技術についても，その利用方法や可能性を探る．また，オフターゲット変異や知的財産権など，技術的な課題や法的な制約について考察したい．最後に，ex vivo（体外）治療およびin vivo（体内）治療における最新の研究成果と臨床応用の例を取り上げ，この分野の将来的な可能性を考える．
ゲノム編集技術，CRISPR-Casシステム，オフターゲット変異，ex vivo治療，in vivo治療
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