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【スマホで読める実験医学】in vivoゲノム編集の鍵を握るデリバリー技術
550円
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in vivoゲノム編集の鍵を握るデリバリー技術
Development of delivery technologies that hold the key to in vivo genome editing
Uikyu Bang/Yusuke Kojima/Akitsu Hotta：Department of Clinical Application, Center for iPS Cell Research and Application, Kyoto University（京都大学iPS細胞研究所臨床応用研究部門）
10.18958/7431-00001-0001382-00
CRISPR-Cas等のゲノム編集酵素を生体内へ送達するin vivoゲノム編集治療はすでに複数の臨床研究が開始されており，今後ますます開発が進むと期待される．生体内への送達方法としては，AAVベクター，ウイルス様粒子（VLP），そして脂質ナノ粒子（LNP）などさまざまなデリバリー技術が開発されているが，それぞれ一長一短があり，適切に使い分ける必要がある．本稿ではゲノム編集のデリバリー技術に焦点を当て，臨床応用の現状と課題，そして最先端の研究動向について総括する．
送達技術，AAVベクター，脂質ナノ粒子（LNP），ウイルス様粒子（VLP），ドラッグデリバリーシステム（DDS）
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