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【スマホで読める実験医学】ダウン症候群の遺伝子治療は実現するか：in vivoゲノム編集による知的障害の治療法開発
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ダウン症候群の遺伝子治療は実現するか：in vivoゲノム編集による知的障害の治療法開発
Development of gene therapy for intellectual disabilities in Down syndrome using new genome editing technologies
Yasuji Kitabatake：Department of Pediatrics, Osaka University Graduate School of Medicine（大阪大学大学院医学系研究科小児科学教室）
10.18958/7431-00001-0001383-00
ダウン症候群は21番染色体トリソミーとその遺伝子量効果によって発症する疾患だが，詳細な病態メカニズムは不明である．近年のiPS細胞とゲノム編集技術の発明により，ゲノム構成を正確に再現した多彩な疾患モデル細胞の構築が可能となった．これらを神経系へと分化誘導し解析を進めることでダウン症候群に伴う知的障害の病態が浮き彫りになりつつある．治療法開発には病態を制御する原因遺伝子の正確なコピー数補正という難問をクリアする必要があるが，新規の国産ゲノム編集技術を組み合わせることでその答えが得られるかもしれない．
ダウン症候群，iPS細胞，in vivoゲノム編集，遺伝子治療
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