筋線維を維持するためのジストロフィンとよばれるタンパク質遺伝子変異により，進行性の筋変性と筋力低下を特徴とするX染色体連鎖型遺伝性疾患である．DMDの症状は幼少期の男児に発症する．（実験医学増刊412より）
真の実臨床応用をめざした再生医療2023
リバーストランスレーショナルリサーチのいまと産業化のための技術開発
ジストロフィンタンパク質の低下によって引き起こされる遺伝性筋疾患．（実験医学増刊3817より）
新規の創薬モダリティ 細胞医薬
細胞を薬として使う、新たな時代の基礎研究と治療法開発
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