細胞内に存在するRNA等を標的とする核酸医薬で，DNA鎖を基本構造としさまざまな化学修飾が施されている．既存の低分子医薬や抗体医薬では標的にできない細胞内のRNAを標的とすることが可能であり，その標的RNAから翻訳される疾患にかかわるタンパク質量を一過性に低下させ機能を抑制したり，発現上昇させたりと，これまで治療法のなかった疾患の治療薬の主流となりつつある．主な国内での承認薬として脊髄性筋萎縮症に対するヌシネルセン，家族性ポリアミロイドニューロパチーに対するイノテルセンやデュシャンヌ型筋ジストロフィー（ビトラルセン）などがあり，現在も複数の臨床治験が進行中である．（実験医学増刊3915より）

神経免疫　メカニズムと疾患

神経系と免疫系を結ぶ分子機構の解明からバイオマーカー・治療標的の探索まで

山村　隆／編