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【スマホで読める実験医学】DNA，RNAを標的としたポリグルタミン病の新規治療戦略
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DNA，RNAを標的としたポリグルタミン病の新規治療戦略
Novel therapeutic strategy for polyglutamine disease targeting DNA and RNA
Ando Shoichiro1）/Kato Taisuke2）/Onodera Osamu1）2）：Department of Neurology, Brain Research Institute, Niigata University1）/ Department of Molecular Neuroscience, Brain Research Institute, Niigata University2）（新潟大学脳研究所脳神経内科1）/新潟大学脳研究所分子疾患資源解析学分野2））
10.18958/6633-00001-0000957-00
ポリグルタミン病（polyQ病）は，原因遺伝子のエキソン内に存在するCAGリピートの異常伸長により，伸長polyQ鎖を含む変異タンパク質が神経細胞内で凝集する疾患群である．これまで，polyQ病への治療は対症療法によるところが大きかった．しかし，近年の精力的な遺伝子治療研究への取り組みにより，polyQ病に対しても，進行抑制や発症予防につながるような治療アプローチが試みられ，すでにヒトでの臨床試験が行われているものもある．ここでは，アンチセンスオリゴヌクレオチドとCRISPR/Cas9システムを中心に，最近のpolyQ病に対する遺伝子治療研究の動向を概説する，
ポリグルタミン病，CAGリピートアンチセンスオリゴヌクレオチド，CRISPR/Cas9，遺伝子治療
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