筋強直性ジストロフィーにおけるRNA毒性を標的とした治療戦略

筋強直性（きんきょうちょくせい）ジストロフィー（DM）は，筋だけでなく，脳，眼，内分泌器官などさまざまな臓器をおかす全身性疾患である．非翻訳領域のCTGあるいはCCTGリピートの異常伸長が原因のリピート病であり，これらが転写された異常RNAの毒性により選択的スプライシング制御因子が障害される．この結果，広汎なスプライシング異常が引き起こされ，多様な全身症状につながるとされている．これまでDMの根本的治療法はなかったが，その病態にRNA毒性が深くかかわることが判明して以降，異常RNAを標的とした治療開発が進められている．