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【スマホで読める実験医学】糖鎖回復を狙ったプロドラッグ化合物による筋ジストロフィー治療薬の開発
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糖鎖回復を狙ったプロドラッグ化合物による筋ジストロフィー治療薬の開発
CDP-ribitol prodrug treatment ameliorates ISPD-deficient muscular dystrophy mouse model
Tokuoka H, et al：Nat Commun, 13：1847, 2022
Hideki Tokuoka/Motoi Kanagawa/Tatsushi Toda：Division of Neurology and Molecular Brain Science, Kobe University Graduate School of Medicine1）/Department of Cell Biology and Molecular Medicine, Ehime University Graduate School of Medicine2）/Department of Neurology, Graduate School of Medicine, The University of Tokyo3）（神戸大学大学院医学研究科脳神経内科学・分子脳科学1）/愛媛大学大学院医学系研究科医化学・細胞生物学2）/東京大学大学院医学系研究科神経内科学3））
10.18958/7133-00003-0000237-00
筋ジストロフィーのなかでも糖鎖異常型とよばれる一群は最重篤型の病変を呈する．多くの酵素が関与する複雑な糖鎖修飾様式が病態解明や治療薬開発を困難なものにしてきた．今回，糖鎖の供与基質をプロドラッグ化して投与することで，モデルマウスの糖鎖回復と病理改善に成功した．糖鎖関連疾患に対して，糖鎖の生合成経路を標的とした新たな治療薬開発への展開が期待される．
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