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エキソン51をスキップするデュシェンヌ型筋ジス治療薬の米国における開発動向
Sarepta Therapeutics社 （以下Sarepta社） は2013年4月15日，同社がデュシェンヌ型筋ジストロフィー （DMD） を適応症に開発中のエキソン・スキップ治療薬，eteplirsenについて，迅速承認適用の可能性を検討するためとして，FDAから追加資料の要請を受けたと発表した．
DMDは全世界の出生男児3,500人に1人の割合で発生しており，患者の約13％では，ジストロフィン遺伝子を構成するエキソンのうち，エキソン51 に変異が生じている．
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