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ハンチントン病モデルのマウスを対象に,治療を目的に病因の脳内遺伝子をCRISPR/Cas9技術で編集した研究で,マウスの病状と運動機能が回復したことをエモリー大学医学部研究班が発表した.この研究論文は,Journal of Clinical Investigation誌オンライン版に2017年6月19日掲載された(Yang S, et al:J Clin Invest, 127:2719-2724, 2017).
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